Придумано в России, реализовано в Китае. На свет появились первые в мире генно-модифицированные дети, устойчивые к ВИЧ

26 ноября, 22:16 Павел Лобков
6 565

Ученые из Южного университета науки и технологий утверждает, что с помощью технологии вырезания генов молекулярными ножницами получил генно-модифицированную двойню девочек, лишенных рецептора CCR5, что делает их врожденно устойчивыми к вирусу иммунодефицита. В России эксперименты с вырезанием гена этого рецептора недавно завершил доктор биологических наук Денис Ребриков из центра имени Кулакова. Он рассказал Дождю подробности. 
 

В большинстве стран мира использование генного редактирования на человеческих эмбрионах разрешено только в одном случае: если для опыта берутся лишние зародыши, оставшиеся после процедуры искусственного оплодотворения, и их потом не подсаживают женщине, а выбрасывают. В Китае же возможно все. Белок CCR5 находится на поверхности лимфоцита мишени для вируса. И атакующий вирус вначале распознает первый рецептор, а потом и CCR5. Опознав мишень, вирус подтягивается к мембране клетки и впрыскивает в нее свой генетический материал. Начинается инфекция. Если же рецептор имеет искаженную форму, вирус не узнает клетку и отправляется восвояси. Небольшое количество мутантов, устойчивых к заражению, встречается в человеческих популяциях: это результат естественного отбора во время великих эпидемий чумы (ее бактерия прикрепляется к тому же рецептору, что и ВИЧ), и у носителей такой мутации было больше шансов пережить волны«черной смерти».

Расшифровка разговора:
 

Денис, здравствуйте! Скажите, пожалуйста, что вы испытали сегодня, когда прочитали эти новости?

Здравствуйте! Мне, безусловно, нравится, что те научные разработки, которые мы делаем в лаборатории, стремятся выйти в практическое применение. Другое дело, что нужно это делать со всеми необходимыми при этом мероприятиями, с одобрением этическим комитетом и другими необходимыми, так сказать, сообществами, которые бы безусловно подтверждали необходимость применения той или иной инновации в медицине.

В данном случае я в описании и в самом заявлении этого исследователя не обнаружил главного, а именно насколько оправдано было применение данного редактирования в конкретно этом случае.

Там был папа ВИЧ+.

Папа не работает, нет. В данном случае единственным известным нам на сегодня оправданным случаем является плохой ответ мамы на антиретровирусную терапию.

То есть, Денис, вы считаете, что были проведены опыты на людях, если говорить совершенно откровенно?

Во-первых, очень мало пока информации. Давайте мы дождемся каких-то расширений, да, посмотрим. Может быть, автор опубликует работу, и тогда было бы совсем хорошо, потому что стандартный вариант информирования научного сообщества ― это научная публикация, которая делается по определенным формализованным стандартам, и это очень хорошо.

Денис, скажите, пожалуйста, я был у вас в лаборатории, вы показывали, как это делается. Это, в общем, не такая сложная процедура с тем, что, в общем, сегодня есть готовые, в продаже буквально эти молекулярные ножницы, прекрасные микроманипуляторы, с которыми могут справиться даже вот эти вот корявые руки.

Скажите, пожалуйста, вот на месте этого ученого вы бы сделали?.. Вы завидуете? Вы бы сделали детей, которые изначально не могут заразиться ВИЧ ни при каких обстоятельствах?

Вы правильно отметили, у нас есть такие эмбрионы. Мы в научно-исследовательских целях абсолютно такую же делецию 32 нуклеотидов выполняем, исследуем эффективность и безопасность данного подхода. Для того чтобы перевести в медицинскую плоскость, мы должны достоверно продемонстрировать безопасность применения CRISPR-Cas в данной модификации для эмбрионов.

Мы сейчас определяем полный геном модифицированного эмбриона с тем, чтобы показать, что ни в каких других местах никаких дополнительных нарушений…

Порезов, условно говоря. Можно сказать, порезов, да?

Порез зашивает система репарации. Но вопрос, как она его зашьет. Она может его зашить неточно, и вот это будет приводить к возникновению нежелательных мутаций. Опять же в той информации, которую мы видим сейчас, я не нахожу подтверждения определения полного генома этих эмбрионов перед переносом.

Денис, если говорить о философских аспектах, таких этических. Сейчас этика ― это очень важная вещь везде. Вот смотрите, получается, есть мир, в котором придумано вот это. Есть CRISPR-Cas, придуманный в Америке и частично во Франции. Есть технологии, которые тоже придуманы и в США, и в России. И во всех этих странах действует куча запретов.

И есть такой дикий Китай, в котором можно всё. Нет ли обеспокоенности, что вся смелая наука, требующая смелых решений, а не стояния в очереди в этический комитет, вся будет делаться там, что китайцы получат, по сути дела, через несколько лет полные патенты на жизнеспасающие технологии, например, такие как эта?

Во-первых, патентование подобных технологий в большинстве стран запрещено. Нельзя патентовать, кстати, даже само генетическое изменение, которое вы планируете сделать в геноме человека. Это международное соглашение о геномных технологиях. То есть этого мы не боимся.

Конечно, может быть, не все существующие барьеры оправданы, но на самом деле нельзя говорить о том, что вообще полное удаление барьеров доступа новых технологий из лабораторий в медицину, нужно всё это убрать и просто делать, так сказать, как захотелось какому-то конкретному исследователю. Это приведет к таким последствиям, которые могут потом на годы вообще запретить перевод дальнейших технологий.

Поэтому, конечно, все ученые сходятся во мнении, что тот алгоритм, который существует, просто нужно соблюдать. Я повторю, что мы, например, идем таким путем: мы сейчас докажем безопасность применения нашей CRISPR-Cas системы, и после этого мы могли бы уже заходить на одобрение этического комитета для конкретных случаев женщин с плохим ответом на антиретровирусную терапию.

И последний вопрос, просто вопрос-ответ. Произошла ли сегодня революция в науке, действительно, если это так, появление первых генно-инженерных детей?

Я считаю, что практически это революция, потому что появился человек, готовый, не боящийся заявить о том, что он такие эксперименты, даже не эксперименты, неправильно так говорить, такую медицинскую технологию применил на практике. Мы сейчас посмотрим, насколько это всё действительно соответствует его заявлениям, но сам факт того, что ученый готов об этом заявить, ― это некий прорыв в сознании всех остальных ученых. Мы видим, что применение технологий так и развивалось, например, CRISPR-Cas стали применять после того, как китайцы применили впервые на трех пронуклеусных эмбрионах.

Фото: Louis Reed / Unsplash

Другие выпуски
Популярное у подписчиков Дождя за неделю