Российские ученые с помощью геномного редактора исправили мутацию, вызывающую муковисцидоз

22 ноября, 19:28
10 660

Специалисты московской лаборатории редактирования генома медико-генетического научного центра имени Бочкова с помощью генной инженерии исправили мутацию в гене CFTR, которая приводит к развитию муковисцидоза. Об этом сообщает «Медвестник».

По данным издания, к заболеванию приводят около 200 способов мутации гена CFTR из двух тысяч, известных науке. Российские генетики выбрали мутацию F508del, которая наиболее распространена в европейской популяции.

Для редактирования генома использовался редактор CRISPR/Cas9, который работает по принципу «молекулярных ножниц» — его создательницам в этом году вручили Нобелевскую премию. Короткая молекула доставляет белок Cas9 в нужный участок генома, затем Cas9 «разрезает» ДНК мутировавших клеток. Если добавить копии нужных генов в момент, когда клетка пытается устранить разрыв, то она включит их в свою ДНК.

Испытания проводились на иммортализированнойиклеточной линии CFTE29o- и плюрипотентных стволовых клетках человека с муковисцидозом (клетки кожи пациента, у которых «стерли» память и перепрограммировали в стволовые). В культуре CFTE29o- ученым удалось исправить мутацию около 3% клеток, в культуре клеток пациента — 5%. Для того чтобы вылечить это заболевание, нужно скорректировать 10-15% клеток, уточняет «Медвестник». Следующая задача для ученых — добиться улучшения этого результата.

Муковисцидоз — наследственное генетическое заболевание, которое поражает железы человека. Из-за этого процессы в организме нарушаются, а органы становятся подвержены тяжелым инфекциям.

Фото: Wikimedia Commons

Купите подписку

Вы уже подписчик? Войти

Другие новости
Moderna подала заявку на экстренное использование вакцины от COVID-19 в США Сегодня в 08:19 ВОЗ зафиксировала снижение числа новых случаев коронавируса в мире впервые с сентября Вчера в 23:02 Яровая предложила на диспансеризации проверять школьников на алкоголизм и наркоманию Вчера в 22:57 Стоимость биткоина обновила исторический максимум Вчера в 23:24 Apple подала в суд на Федеральную антимонопольную службу Вчера в 22:24 Беглов пообещал ужесточить наказание за несоблюдение ковидных ограничений после концерта Басты Вчера в 21:09 «Рисков закрытия нет». Глава СПЧ — о проверке хосписа «Дом с маяком» Вчера в 20:40 Путин внес в Госдуму законопроект о запрете второго гражданства для чиновников Вчера в 19:06 «Теплее среднестатистической, но холоднее прошлогодней». Заммэра Москвы — о прогнозах на зиму Вчера в 18:49 В Гвинейском заливе пираты похитили четверых моряков, в том числе россиянина Вчера в 17:55
Популярное у подписчиков Дождя за неделю
Партнерские материалы
Россия — это Европа